Liebe Leserinnen und Leser, 

ob an Bord der "MS Wissenschaft" oder an Land – die Medizin der Zukunft steht im Wissenschaftsjahr 2026 des Bundesministeriums für Forschung, Technologie und Raumfahrt (BMFTR) klar im Fokus. Gleichzeitig wurde die Biotechnologie als Schlüsseltechnologie in der deutschen Hightech-Agenda verankert. Eine der zentralen Flaggschiff-Maßnahmen ist der Aufbau des Berliner Translationszentrums für Gen- und Zelltherapie (BC-GCT), das neuartige Therapien entwickeln und dazu beitragen soll, „Unheilbares heilbar zu machen“. Damit sendet die Politik ein starkes Signal: Das enorme Potenzial von Gen- und Zelltherapien (GCT) für die Gesundheitsversorgung der Zukunft und den Wirtschaftsstandort Deutschland wird weiter ausgebaut.

In dieser Ausgabe berichten wir über die neuesten Entwicklungen und Veranstaltungen unseres erfolgreichen GeneNovate® Entrepreneurship-Programms, über Fortbildungsangebote für Allgemeinmediziner*innen sowie über den proaktiven Austausch mit politischen Akteur*innen. Darüber hinaus informieren wir über die Zulassung einer neuen Gentherapie in den USA, eine besondere Erfolgsgeschichte aus dem Labor und viele weitere spannende Themen – ergänzt durch aktuelle Veranstaltungshinweise aus der GCT-Community.
 
Viel Freude beim Lesen und Teilen wünschen Ihnen,
Elke Luger und das Team des Nationalen Netzwerkbüros GCT Germany

Foto: © BIH |  Konstantin Börner

GeneNovate® Stories   
Raus aus der Komfortzone!

Die neue Rubrik GeneNovate® Stories zeigt, was möglich wird, wenn Menschen den Mut haben, neue Wege zu gehen: Entdecken Sie persönliche Geschichten von Teilnehmenden und Dozierenden, die zeigen, wie das Programm ihren Karriereweg beeinflusst und  bereichert hat.

Zu den GeneNovate® Stories 

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GeneNovate® im GSCN Jahresmagazin
“Wissenschaft kann ich — aber wie sieht es mit anderen Dingen aus?”

Von der Immunologin zur Startup-Gründerin: Sandra Ammann wagt den Schritt aus der akademischen Forschung in die Welt der Startups. Durch das GeneNovate®-Programm lernte sie, wie aus wissenschaftlichen Ideen marktfähige Innovationen werden: von Patentfragen über Businessmodelle bis hin zum überzeugenden Investoren-Pitch. Heute ist sie EXIST- Projektleiterin und zukünftige Startup-Gründerin. Lesen Sie im Artikel, welche Erkenntnisse sie überrascht haben, was Wissenschaftler*innen in der Gründerszene besonders schwerfällt und wie sie ihre neue Rolle als Entrepreneurin erlebt.

Zum Artikel im GSCN-Jahresmagazin

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"Dialog an Deck" auf der MS Wissenschaft
Chancen und Risiken von Gen- und Zelltherapien

Wie verändern Gen- und Zelltherapien die Medizin von morgen? Welche ethischen Fragen entstehen dadurch? Darüber diskutierten Expert*innen aus Forschung, Medizin und Gesellschaft am 8. Mai beim „Dialog an Deck“ des BIH an Bord der MS Wissenschaft. Im Mittelpunkt standen neue mögliche Therapieansätze, ihre Bedeutung für Patient*innen und die Herausforderung, medizinischen Fortschritt verantwortungsvoll und gerecht zugänglich zu machen. Besonders eindrücklich: die persönliche Perspektive einer CAR-T-Patientin, die schilderte, wie innovative Therapien ihr Leben verändert haben. Die Diskussion zeigte: Die Zukunft der Medizin entsteht nicht nur im Labor – sondern benötigt auch den Dialog mit der Gesellschaft.

Zu Rückschau und Bildergalerie

Foto: © BIH | Konstantin Börner

Politische Sichtbarkeit und Kommunikation
GCT-Fachdialog mit Vertretern der CDU/CSU-Bundestagsfraktion

Um politische Entscheidungsträger*innen stärker für die Bedeutung gen- und zellbasierter Therapien (GCT) zu sensibilisieren, fand am 18. Mai 2026 erneut ein Fachdialog im Rahmen der Nationalen Strategie GCT statt. Er richtete sich an Mitglieder der CDU/CSU-Bundestagsfraktion aus den Bereichen Forschung und Gesundheit, die durch die Abgeordneten Adrian Grasse, Stephan Albani, Prof. Hans Theiss und Prof. Matthias Hiller vertreten wurden. Zu Beginn begrüßte Dr. Doris Meder, Administrative Direktorin des BIH, die Teilnehmenden und im Anschluss brachten Prof. Philipp Beckhove, Dr. Andrea Traube und Michael Scholz ihre Perspektive aus der Wissenschaft, Industrie und Patientenorganisationen in die gemeinsame Diskussion ein. Der Austausch verdeutlichte erneut die strategische Relevanz gen- und zellbasierter Therapien für den Standort Deutschland.

Foto: © BIH | Annamaria Kassel 

CME-Live-Talk am 15. Juni 2026: CAR-T Zelltherapien in Onkologie und Autoimmun-Erkrankungen
Was Hausärzt*innen heute wissen sollten

Gen- und Zelltherapien gewinnen zunehmend an Bedeutung in der hausärztlichen Versorgung. Am 15. Juni 2026 (18:00-19:30 Uhr) findet die  CME-Fortbildung speziell für Allgemeinmediziner*innen statt und gibt einen kompakten und praxisnahen Überblick zu aktuellen Entwicklungen und konkreten Handlungsoptionen. Vier Expert*innen - Prof. Tobias Cantz (Medizinische Hochschule Hannover), Prof. Hildegard Büning (Medizinische Hochschule Hannover), Prof. Carsten Müller-Tidow  
(Universitätsklinikum Heidelberg) und Prof. David Simon (Charité – Universitätsmedizin Berlin) - vermitteln Grundlagen und aktuelle Entwicklungen der Gen- und Zelltherapien. Ein besonderer Fokus liegt auf CAR-T-Zelltherapien und deren Einordnung in der Versorgung, damit Hausärzt*innen ihre Patient*innen besser zu diesem Thema beraten können.

Die Veranstaltung findet im Rahmen der Nationalen Strategie GCT in Kooperation mit der Eva-und-Horst-Luise-Köhler-Stiftung (ELHKS) und der Deutschen Gesellschaft für Gentherapie (DG-GT e.V.) statt, wird live über die Plattform Streamed-up übertragen und ist anschließend on demand für Allgemeinmediziner*innen verfügbar.

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Von der Strategie zur Wirkung
Interdisziplinärer GCT-Workshop bringt Expert*innen in Frankfurt zusammen

Frankfurt, 18./19. Mai 2026: Das GCT-Team von SPARK-BIH [englisch] hat gemeinsam mit der ForTra gGmbH für Forschungstransfer der Else Kröner-Fresenius-Stiftung (ForTra) einen zweitägigen interdisziplinären Workshop in Frankfurt ausgerichtet, der geförderte Teams der Nationalen Strategie GCT [englisch] sowie führende nationale und internationale Expert*innen zusammenbrachte. Im Mittelpunkt standen Themen wie Herstellung, Finanzierungsstrategien und europäische Zusammenarbeit, ergänzt durch Projektpräsentationen und hochkarätige Keynote-Speaker. Unsere geförderten Teams erhielten zudem praxisnahes Coaching zu Pitch-Präsentationen und Bühnenpräsenz. Außerdem wurden Preise für die besten Poster und Präsentationen verliehen. Weitere Informationen finden Sie in der Pressemitteilung.

Darüber hinaus können Sie in unserem Webinar am 18. Juni (16:00–17:00 Uhr) mit Dr. Le Cong (Stanford University) erfahren, wie KI und maschinelles Lernen die präklinische Entwicklung von GCT verändern.

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Zur Registrierung für das Webinar [englisch]

Foto: © Vero Bielinski / EKFS

Projektförderung
1,65 Mio. Euro für die Entwicklung neuartiger CAAR-T-Zellen gegen neurologische Autoimmunerkrankungen 

Im Rahmen der Nationalen Strategie GCT unterstützt das BIH ein Forschungsteam der Charité – Universitätsmedizin Berlin und des Deutschen Zentrums für Neurodegenerative Erkrankungen (DZNE) mit 1,65 Millionen Euro über die SPARK-BIH Projektförderung. Ziel des Projekts ist die Entwicklung sowie die GMP-konforme Herstellung von CAAR-T-Zellen für die Behandlung neurologischer Autoimmunerkrankungen wie MOGAD, Myasthenia gravis und dem IgLON5-Syndrom. Langfristig sollen dadurch präzisere und wirksamere Therapieoptionen für Patient*innen geschaffen werden.

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nTTP-GCT Personenförderung
Erfolgreiches Onboarding des zweiten Jahrgangs

Mit einem gelungenen Kick-Off- und Networking-Event in Berlin am 26. März 2026 ist die zweite Kohorte des nationalen Translationalen Tandem-Programms für gen- und zellbasierte Therapien (nTTP-GCT) erfolgreich in die zweijährige Förderung gestartet. Die zwölf neuen Geförderten kommen aus Tübingen, Heidelberg, Greifswald, Hannover und Berlin. Gemeinsam mit Fellows der ersten Kohorte nutzten sie die Gelegenheit zum persönlichen Austausch, knüpften wertvolle Kontakte und setzten erste Impulse für ihre gemeinsame Förderperiode. Damit ist der Grundstein für eine enge Zusammenarbeit und nachhaltige Vernetzung im Programm gelegt. 

Zu Event-Rückschau und Bildergalerie

Foto: © BIH Biomedical Innovation Academy

Alle unter einem Dach
Zwei innovative Gebäude für innovative Therapien

Mit der feierlichen Eröffnung der Forschungszentren „Berlin Center for Advanced Therapies“ (BeCAT) und „Der Simulierte Mensch“ (Si-M)[englisch] stärken Charité und Technische Universität Berlin den Campus Bio- und Medizintechnologie in Berlin-Wedding als Standort translationaler Spitzenforschung. In den hochmodernen Gebäuden erforschen und  entwickeln Wissenschaftler*innen und Ingenieur*innen Seite an Seite neue Ansätze für bislang unheilbare Erkrankungen: Von Gen- und Zelltherapien über Organ-on-a-Chip-Modelle bis hin zu 3D-Bioprinting. Ziel ist es, medizinische Innovationen schneller in die klinische Anwendung zu überführen. Die neuen Zentren gelten als wichtiger Impuls für die Zukunft der personalisierten Medizin und interdisziplinären Forschung.

Zur Pressemitteilung 

ℹ️ Netzwerk-Veranstaltung für Forschende: Registrierung bis 03. Juni möglich

Am 10. Juni 2026 findet in Si-M das 5. Networking-Event zu humanen 3D-Organmodellen statt. Themenschwerpunkte sind: Organoide, Human-on-a-Chip-Modelle, Bioprinting und vieles mehr.

Zur Registrierung [englisch]

Foto: V.l.n.r. Prof. Spranger, Wissenschaftssenatorin Dr. Ina Czyborra, Bundesforschungsministerin Dorothee Bär, Astrid Lurati, Prof. Künkele-Langer, Prof. Kroemer. © Kevin Fuchs 

Genaktivierung durch CRISPR-Technologie
Körpereigenes Schutzprogramm gegen Herzschwäche

Forschende haben eine innovative Methode veröffentlicht, um krankhafte Veränderungen in Herzmuskelzellen zu verhindern. Dabei wird mithilfe der  CRISPR-Technologie ein zentrales Regulationsgen aktiviert, das natürliche Schutzmechanismen des Herzens unterstützt. Anders als bei klassischen gentherapeutischen Ansätzen werden keine Gene ersetzt oder verändert. Die Ergebnisse der Studie wurden in der Fachzeitschrift Signal Transduction and Targeted Therapy veröffentlicht. Beteiligt waren vier Standorte des Deutschen Zentrums für Herz-Kreislauf-Forschung (DZHK).

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10. Rare Disease Symposium der ELHKS
„Die Patient*innen werden nicht an den Tisch eingeladen – sie bauen den Tisch und die Speisekarte selbst.“

Am 24. April 2026 wurde Berlin erneut zur Hauptstadt der Seltenen Erkrankungen. Das Netzwerkbüro GCT Germany war vor Ort und nahm aktiv am 10. Rare Disease Symposium der Eva Luise und Horst Köhler Stiftung (ELHKS) teil. Im Mittelpunkt standen Austausch und Zusammenarbeit zwischen Forschung, klinischer Praxis, Versorgung und Patient*innen. Besonders beeindruckte uns die Keynote von Sharon F. Terry (Genetic Alliance, USA), die betonte, dass „Patient*innen nicht an den Tisch eingeladen werden, Sie bauen den Tisch und die Speisekarte selbst“. Dieser Anspruch spiegelt sich in der Nationalen Strategie GCT wider, in der Patient*innenbeteiligung als zentraler Bestandteil verankert ist und weiter gestärkt wird.

Zum Veranstaltungsrückblick der ELHKS

Foto: © NWB | Laura Keßler

Neue Gentherapie für Seltene Erkrankung
KRESLADI^TM bei Leukozytenadhaesionsdefekt Typ 1 (LAD-1)

Am 27. März 2026 hat die U.S. Food and Drug Administration KRESLADI™ (Marnetegragene Autotemcel) von Rocket Pharmaceuticals, Inc. als erste Gentherapie zur Behandlung der schweren Leukozytenadhäsionsdefizienz Typ I (LAD-I) zugelassen.

Dem Antrag wurden die Einstufungen als Orphan Drug, Rare Pediatric Disease, Regenerative Medicine Advanced Therapy sowie Fast Track zuerkannt.

Zur Nachricht der Amerikanischen Gesellschaft für Gen- und Zelltherapie [englisch]

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Übersicht zu klinischen Studien in NRW
Neue Informationsplattform des Clusters Medizin.NRW

Das Cluster Medizin.NRW bietet eine neue KI-gestützte Informationsplattform an, in der klinische Studien mit Beteiligung von Institutionen aus NRW übersichtlich aufgeführt werden. Ziel der Plattform ist eine harmonisierte Darstellung von klinischen Studien aus den wichtigsten zur Verfügung stehenden Registern. Die Plattform bietet außerdem die Möglichkeit passende Publikationen zu einer bestimmten klinischen Studie zu finden.

Um die Plattform, die sich aktuell in der Testphase befindet, kontinuierlich verbessern zu können, freut sich das Team von Cluster Medizin.NRW über Ihr Feedback via medizin.nrw@dlr.de.

Zur Studiensuche

Bild-Montage: ©  Adobe Stock / Medizin.NRW

5-Minuten-Umfrage Regulatorik
Teilen Sie Ihre Erfahrungen zu regulatorischen Herausforderungen in der regenerativen Medizin

Die Entwicklung innovativer Produkte der regenerativen Medizin ist mit besonderen regulatorischen Herausforderungen verbunden. Im Rahmen eines durch die Nationale Strategie GCT geförderten Translationsprojekts wird parallel zu der Entwicklung eines Tissue-Engineered Products untersucht, welche regulatorischen Herausforderungen Entwickler*innen im Bereich der regenerativen Medizin besonders betreffen. Zu diesem Zweck führt das Projektteam der AG Resch (Universität Freiburg) eine Umfrage unter Entwickler*innen durch (Dauer ca. 5 min). Beteiligen Sie sich an der Umfrage und helfen Sie mit, das regulatorische Umfeld für die besonderen Ansprüche der regenerativen Medizin zu sensibilisieren.

Zur Umfrage [englisch]

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German Stem Cell Network (GSCN)
Jahreskonferenz 2026 in Berlin

Die GSCN-Jahreskonferenz findet vom 9. bis 11. September 2026 an der Technischen Universität Berlin statt. Die Anmeldung für Vorträge läuft bis zum 1. Juni 2026. Die Einreichung von Postern ist bis zum 27. Juli möglich. 

Keynote-Speaker 2026:
Sergiu Pasca (Stanford, USA), Janet Rossant (Toronto, Kanada), Jason Spence (Ann Arbor, USA), Takanori Takebe (Cincinnati, USA & Tokio, Japan) und Paresh Vyas (Oxford, Großbritannien)

Zur Registrierung [englisch]

Grafik: © GSCN 

SaxoCell
Das Potenzial sächsischer Zelltherapien bei schweren COVID-19-Fällen

Eine aktuelle wissenschaftliche Publikation des Gen- und Zelltherapie-Clusters SaxoCell zeigt vielversprechende Ergebnisse beim Einsatz von aus Nabelschnurgewebe gewonnenen mesenchymalen Stromazellen (MSCs) bei schwer erkrankten COVID-19-Patient*innen. Die Behandlung mit diesen Zellen senkte die Sterblichkeit bei schweren Fällen deutlich.

Die Studie entstand in Zusammenarbeit mit dem Ottawa Hospital Research Institute, der Universität Ottawa sowie dem SaxoCell-Projekt MSC-READY gemeinsam mit der MDTB Cells GmbH in Radebeul. Ursprünglich für die Neugeborenenmedizin entwickelt, zeigen die MSCs nun ein starkes immunmodulatorisches Potenzial bei Sepsis und schweren COVID-19-Verläufen.

Die Ergebnisse belegen erneut die Innovationskraft Sachsens im Bereich der Zelltherapien. Prof. Mario Rüdiger vom Universitätsklinikum Dresden betonte: „Wir sind stolz darauf, dass dieser Ansatz das Potenzial hat, auch Erwachsenen das Leben zu retten.“

Zur Publikation [englisch]

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Jetzt bewerben:
19. Eva Luise Köhler Forschungspreis 

Die Eva Luise und Horst Köhler Stiftung (EHLKS) vergibt erneut in Kooperation mit ACHSE e.V. den mit 50.000 € dotierten Eva Luise Köhler Forschungspreis für Seltene Erkrankungen. Gesucht werden innovative, patientenorientierte Forschungsprojekte sowohl aus der Grundlagenforschung als auch der translationalen Forschung zu Seltenen Erkrankungen. Der Preis wird am 23. April 2027 in Berlin verliehen. Bewerbungen sind bis zum 12. Juli 2026 möglich.

Zur Ausschreibung

Grafik: ©  ELHKS

Dear Readers,

whether aboard the “MS Wissenschaft” or on land, the medicine of the future is clearly in the spotlight during the 2026 Science Year organized by the German Federal Ministry of Research, Technology and Space (BMFTR). At the same time, biotechnology has been firmly established as a key technology within Germany’s High-Tech Agenda. One of the flagship initiatives is the establishment of the Berlin Center for Gene and Cell Therapies (BC-GCT), which aims to develop novel therapies and help “make the incurable curable.” In doing so, policymakers are sending a strong signal: the enormous potential of gene and cell therapies (GCTs) for the healthcare of the future and for Germany as a center of innovation and business continues to be strengthened.

In this issue, we report on the latest developments and events from our successful GeneNovate® Entrepreneurship Program, educational initiatives for general practitioners, and our proactive exchange with political stakeholders. In addition, we cover the approval of a new gene therapy in the United States, an inspiring success story from the lab, and many other exciting topics, complemented by current event announcements from the GCT community.

We hope you enjoy reading and sharing this issue.
Elke Luger and the team of the National Network Office GCT Germany

Image: © BIH |  Konstantin Börner

GeneNovate® Stories
Step out of your comfort zone!

The new GeneNovate® Stories section showcases what becomes possible when people dare to take new paths: Discover personal stories from participants and lecturers that reveal how the program has shaped and enriched their career journeys.

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GeneNovate® in GSCN Annual Magazin
“I know science — but what about other things?”

From immunologist to startup founder: Sandra Ammann is taking the leap from academic research into the world of startups. Through the GeneNovate® program, she learned how scientific ideas can be transformed into market-ready innovations — from patent strategies and business models to delivering a compelling investor pitch. Today, she is an EXIST project lead and aspiring startup founder. In the article, she shares which insights surprised her most, what scientists often find particularly challenging in the startup scene, and how she experiences her new role as an entrepreneur.

Read article

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“Dialog an Deck” aboard the MS Wissenschaft
Opportunities and Challenges of Gene and Cell Therapies

How are gene and cell therapies shaping the medicine of tomorrow? What ethical questions do they raise? These topics were discussed by experts from research, medicine, and society during the BIH “Dialog an Deck” event aboard the MS Wissenschaft on May 8. The discussion focused on emerging therapeutic approaches, their significance for patients, and the challenge of making medical progress accessible in a responsible and equitable way. Particularly moving was the personal perspective of a CAR-T patient, who shared how innovative therapies have transformed her life. The discussion made one thing clear: the future of medicine is shaped not only in the laboratory — but also through dialogue with society.

View event recap and photo gallery [german only]

Image: © BIH | Konstantin Börner

Political Visibility and Communication
GCT Expert Dialogue with Representatives of the CDU/CSU Parliamentary Group

To raise awareness among policymakers about the importance of gene and cell-based therapies (GCT), another expert dialogue was held on May 18, 2026, as part of the National GCT Strategy. It was aimed at members of the CDU/CSU parliamentary group in the Bundestag from the fields of research and health, who were represented by MPs Adrian Grasse, Stephan Albani, Prof. Hans Theiss, and Prof. Matthias Hiller. Dr. Doris Meder, Administrative Director of the BIH, welcomed the participants at the outset, and Prof. Philipp Beckhove, Dr. Andrea Traube, and Michael Scholz then contributed their perspectives from the fields of science, industry, and patient organizations to the joint discussion. The exchange once again highlighted the strategic relevance of gene and cell-based therapies for Germany as a location for research and development.

Image:  © BIH | Annamaria Kassel

CME Live Talk on June 15, 2026: CAR-T Cell Therapies in Oncology and Autoimmune Diseases (German)
What General Practitioners Need to Know Today

Gene and cell therapies are becoming increasingly important in primary care. On June 15, 2026 (6:00–7:30 p.m.), a CME-certified training course specifically designed for general practitioners will provide a concise and practical overview of current developments and concrete clinical approaches. Four experts — Prof. Tobias Cantz (Hannover Medical School), Prof. Hildegard Büning (Hannover Medical School), Prof. Carsten Müller-Tidow (Heidelberg University Hospital), and Prof. David Simon (Charité – Universitätsmedizin Berlin) — will present the fundamentals and latest advances in gene and cell therapies. A special focus will be placed on CAR-T cell therapies and their role in patient care, enabling general practitioners to better advise their patients on these topics.

The event is organized within the framework of the National Strategy for GCT in cooperation with the Eva and Horst Köhler Foundation (ELHKS) and the German Society for Gene Therapy (DG-GT e.V.)[german only]. It will be streamed live via the Streamed-up platform and will subsequently be available on demand for general practitioners.

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From Strategy to Impact
Interdisciplinary GCT Workshop Connects Experts in Frankfurt

Frankfurt, May 18–19, 2026: The GCT team at SPARK-BIH , together with ForTra gGmbH for Research Transfer of the Else Kröner-Fresenius Foundation (ForTra), hosted a two-day interdisciplinary workshop in Frankfurt. The event brought together funded teams of the National Strategy for GCT  and leading national and international experts. Key topics included manufacturing, financing strategies, and European collaboration, complemented by project presentations and keynote talks from distinguished speakers. Our funded teams also received hands-on coaching in pitch presentations and stage presence. In addition, awards were presented for the best posters and presentations. Further information can be found in the press release.

Furthermore, register here for our June 18 webinar (4:00–5:00 p.m.) by Dr. Le Cong (Stanford University) to learn how AI and machine learning are transforming preclinical GCT development.

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Register for webinar

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Project Funding
€1.65 Million for the Development of Novel CAAR-T Cells Against Neurological Autoimmune Diseases

As part of the National GCT Strategy, the Berlin Institute of Health at Charité (BIH) is supporting a research team from Charité – Universitätsmedizin Berlin and the German Center for Neurodegenerative Diseases (DZNE) with €1.65 million through the SPARK-BIH funding program. The project aims to develop and manufacture GMP-compliant CAAR-T cells for the treatment of neurological autoimmune diseases such as MOGAD, myasthenia gravis, and IgLON5 syndrome. In the long term, the initiative seeks to provide patients with more precise and effective therapeutic options.

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nTTP-GCT Personal Funding
Successful Onboarding of the Second nTTP-GCT Cohort

With a successful kick-off and networking event in Berlin on March 26, 2026, the second cohort of the national Translational Tandem Program for Gene- and Cell-based Therapies (nTTP-GCT) has successfully started its two-year funding period.

The twelve new fellows come from Tübingen, Heidelberg, Greifswald, Hanover, and Berlin. Together with fellows from the first cohort, they took the opportunity to engage in personal exchanges, forge valuable contacts, and set the initial course for their joint funding period. This lays the foundation for close collaboration and sustainable networking within the program.

View event recap and photo gallery

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A Shared Home for Medical Innovation
New buildings dedicated to next-generation therapies

With the ceremonial opening of the research centers “Berlin Center for Advanced Therapies” (BeCAT) and “The Simulated Human” (Si-M), Charité and Technical University Berlin are strengthening the Bio- and Medical Technology Campus in Berlin-Wedding [german only] as a hub for translational cutting-edge research. In the state-of-the-art facilities, scientists and engineers work side by side to explore and develop new approaches for previously incurable diseases — ranging from gene and cell therapies to organ-on-a-chip models and 3D bioprinting. The goal is to accelerate the translation of medical innovations into clinical practice. The new centers are considered a major boost for the future of personalized medicine and interdisciplinary research.

Read press release [german only]

ℹ️ Networking event for researchers: Registration open until June 3

On June 10, 2026, the 5th networking event on human 3D organ models will take place at Si-M. Topics include organoids, human-on-a-chip models, bioprinting, and much more.

Register here 

Image: From left to right: Prof. Spranger, Senator for Science Dr. Ina Czyborra, Federal Minister of Research Dorothee Bär, Astrid Lurati, Prof. Künkele-Langer, Prof. Kroemer. © Kevin Fuchsmy

Gene activation using CRISPR technology Harnessing the body’s own protective program against heart failure

Researchers have published an innovative method to prevent pathological changes in heart muscle cells. Using CRISPR technology, they activated a key regulatory gene that supports the heart’s natural protective mechanisms. Unlike conventional gene therapy approaches, no genes are replaced or altered. The study results were published in the journal Signal Transduction and Targeted Therapy. Four sites of the German Centre for Cardiovascular Research (DZHK) were involved in the project.

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10^th Rare Disease Symposium of the ELHKS: “Participants are not invited to the table — they build the table and the menu”

On April 24, 2026, Berlin once again became the capital of rare diseases. The Network Office GCT Germany was on site and actively attended the 10^th Rare Disease Symposium of the Eva Luise and Horst Köhler Foundation (ELHKS). The focus was on exchange and collaboration between research, clinical practice, healthcare, and patients. We were particularly impressed by the keynote address by Sharon F. Terry (Genetic Alliance, USA), who emphasized that “participants are not invited to the table — they build the table and the menu.” This principle is reflected in the National Strategy GCT, in which patient engagement is established as a central component and is being further strengthened.

Read event recap of EHLKS

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FDA approval of a new gene therapy
KRESLADI™ for Leukocyte Adhesion Deficiency Type 1 (LAD-1)

On March 27, 2026, the U.S. Food and Drug Administration (FDA) approved KRESLADI™ (marnetegragene autotemcel) by Rocket Pharmaceuticals, Inc. as the first gene therapy for the treatment of severe Leukocyte Adhesion Deficiency Type I (LAD-I).

The application received Orphan Drug, Rare Pediatric Disease, Regenerative Medicine Advanced Therapy, and Fast Track designations.

Read the news on the webpage of the American Society for GCT

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Overview of Clinical Studies in North Rhine-Westphalia (NRW)
New information platform by Cluster Medizin.NRW

Cluster Medizin.NRW is offering a new AI-supported information platform that provides a clear overview of clinical studies involving institutions from NRW. The aim of the platform is to create a harmonized presentation of clinical studies from the most important available registries. The platform also offers the possibility to identify relevant publications related to a specific clinical study.

As the platform is currently in the testing phase, the Cluster Medizin.NRW team welcomes your feedback in order to continuously improve the service. Feedback can be sent to: medizin.nrw@dlr.de

Access study search

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5-Minute Regulatory Survey
Share your experiences with regulatory challenges in regenerative medicine

The development of innovative regenerative medicine products is associated with unique regulatory challenges. As part of a translational project funded by the National GCT Strategy, the project team of the Resch Research Group (University of Freiburg) is investigating which regulatory challenges are of particular relevance to developers in the field of regenerative medicine, alongside the development of a tissue-engineered product.

For this purpose, the project team is conducting a survey among developers in the field (duration approx. 5 minutes). Take part in the survey and help raise awareness of the regulatory environment required to meet the specific needs of regenerative medicine.

Access the survey

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German Stem Cell Network (GSCN)
Annual Conference 2026 in Berlin

The GSCN Annual Conference will take place from September 9–11, 2026, at the Technical University of Berlin. Registration for oral presentations is open until June 1, 2026. Poster submissions are possible until July 27, 2026.

Keynote Speakers 2026:
Sergiu Pasca (Stanford, USA), Janet Rossant (Toronto, Canada), Jason Spence (Ann Arbor, USA), Takanori Takebe (Cincinnati, USA & Tokyo, Japan), and Paresh Vyas (Oxford, United Kingdom)

Register here 

Graphic: © GSCN

SaxoCell
The Potential of Saxon Cell Therapies in Severe COVID-19 Cases

A recent scientific publication from the Gene and Cell Therapy Cluster SaxoCell demonstrates promising results from the use of mesenchymal stromal cells (MSCs) derived from umbilical cord tissue in critically ill COVID-19 patients. Treatment with these cells significantly reduced mortality in severe cases.

The study was conducted in collaboration with the Ottawa Hospital Research Institute, the University of Ottawa, and the SaxoCell project MSC-READY together with MDTB Cells GmbH in Radebeul. Originally developed for neonatal medicine, the MSCs now show strong immunomodulatory potential in sepsis and severe COVID-19 cases.

The results once again highlight Saxony’s innovative strength in the field of cell therapies. Prof. Mario Rüdiger from the University Hospital Dresden emphasized: “We are proud that this approach has the potential to save the lives of adults as well.”

Read publication 

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Apply now:
19^th Eva Luise Köhler Research Award

The Eva Luise and Horst Köhler Foundation, in cooperation with ACHSE e.V [german only], is now accepting applications for the 19^th Eva Luise Köhler Research Award for Rare Diseases, endowed with € 50,000. We are looking for innovative, patient-centered research projects in the field of rare diseases — both in basic and translational research. The award ceremony will take place on April 23, 2027, in Berlin.
Application deadline: July 12, 2026

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