Liebe Leserinnen und Leser, 

heute jährt sich bereits zum 18. Mal der internationale Tag der Seltenen Erkrankungen (Eng: Rare Disease Day). Zu diesem besonderen Tag möchten wir darauf hinweisen, dass der Begriff "Seltene Erkrankungen" schnell einen falschen Eindruck hinterlassen kann – denn „Selten sind Viele“. Allein in Deutschland leben etwa vier Millionen Menschen mit einer Seltenen Erkrankung, in der gesamten EU geht man von circa 30 Millionen Betroffenen aus.  Gen- und Zelltherapien bieten hier ein enormes Potential für die Verbesserung der Lebensqualität. 

In dieser Ausgabe informieren wir Sie über das stetige Wachstum des GCT-Netzwerks: Sie können sich bereits jetzt für die Eintragung in den GCT-Atlas vormerken lassen und unser nationales Entrepreneurship-Programm GeneNovate startete im zweiten Jahr bereits mit rund 130 Teilnehmenden in 6 Regionen in ganz Deutschland. In einem Positionspapier an die zukünftige Bundesregierung bekräftigt das Berlin Institute of Health an der Charité die dringende Notwendigkeit, die Nationale Strategie GCT auch nach 2026 weiter zu finanzieren.

Lesen Sie hier in diesem Newsletter, wie die Strategie bereits in kurzer Zeit eine bemerkenswerte Dynamik entfaltet: Neben unseren Aktivitäten als Netzwerkbüro berät die Regulatory Support Unit schon über 30 Projekte in der frühen Produktentwicklung. Auch die Personen- und Projektförderungen unterstützen 26 translationale Forschungsprojekte und -teams mit Geldern, Expertise, Fortbildungsmöglichkeiten u.v.m. Und das sind nur die Maßnahmen, die bisher umgesetzt wurden. Einen Überblick aller Maßnahmen finden sie im Strategiedokument. Verschaffen Sie sich gerne selbst einen Überblick und teilen Sie diesen Newsletter mit anderen Interessierten. 

Viel Freude beim Lesen und Teilen wünscht Ihnen

Elke Luger und das Team des Netzwerkbüros

GeneNovate

Zweite Runde in 6 Regionen gestartet

Mit voller Begeisterung sind wir im Januar in die zweite Runde von GeneNovate gestartet – dieses Jahr bereits in sechs Regionen: München, Dresden/Leipzig, Hannover, Heidelberg, Mainz und Berlin. Den offiziellen Auftakt gab es in München am 16.01.2025. Wir freuen uns im zweiten Jahrgang bereits rund 130 Teilnehmende begrüßen zu dürfen! Wir blicken mit Vorfreude auf spannende Workshops, intensive Diskussionen, kreative Ideen und neue Teams.

Möchten auch Sie nächstes Jahr teilnehmen oder einen neuen Partnerstandort einbringen? Dann kontaktieren Sie genenovate@bih-charite.de und erfahren, wie auch Sie Teil des Programms werden können!

Foto: © NWB

Zukunft der Medizin: Gen- und zellbasierte Therapien für Deutschland sichern

Die Nationale Strategie GCT stärkt Forschung, Innovation und den Biotech-Standort Deutschland. Um ihr Potenzial voll auszuschöpfen, ist eine langfristige Förderung essenziell. In einem Schreiben an die künftige Bundesregierung plädiert das Berlin Institute of Health (BIH) für eine Weiterführung der finanziellen Mittel über 2026 hinaus.

Wie die Regulatory Support Unit die Entwicklung innovativer ATMPs erleichtert

Die im Juni 2024 im Rahmen der Nationalen Strategie  eingerichtete Regulatory Support Unit (RSU) bietet bundesweit öffentlich finanzierten Forschungsgruppen, die Arzneimittel für neuartige Therapien (Advanced Therapy Medicinal Products, ATMPs) oder biologische Arzneimittel entwickeln, fachkundige regulatorische Beratung an. Die RSU verfügt über umfangreiche praktische Erfahrungen in der Regulatorik und unterstützt Projekte bereits in der frühen Produktentwicklung. Sie hilft den Forschenden, regulatorische Hürden zu verstehen und zu bewältigen, robuste regulatorische Strategien zu entwickeln, Risiken zu verringern und bestmöglich auf eine klinische Prüfung des Paul-Ehrlich Instituts vorbereitet zu sein.

Die RSU hat bereits über 30 Projekte durch unabhängige, vertrauliche und kostenlose Beratung unterstützt. Dies beinhaltete ein breites Spektrum an Produkten, darunter Gentherapeutika, somatische Zelltherapeutika und biotechnologisch bearbeitete Gewebeprodukte. Die Beratung umfasste Fragen zur regulatorischen Strategie, Qualität/GMP und Prä-Klinik sowie die Unterstützung bei frühen Interaktionen mit den zuständigen Behörden, z.B. bei Scientific Advice Meetings. Bei Therapien für Seltene Erkrankungen hilft die RSU auch bei der Erlangung einer Orphan Drug Designation (ODD), die wichtige Entwicklungsanreize bietet.

Durch diese Initiative unterstützt die RSU akademische Gruppen bei der Entwicklung neuer ATMPs und ebnet den Weg innovativer Therapien von der Forschung in die Kliniken.

Kontaktieren Sie uns: reg-support@bih-charite.de

Graphik: © RSU

Neue Personenförderlinie startet mit 18 translationalen Talenten

Die BIH Biomedical Innovation Academy (BIA) hat die neue Personenförderlinie nationales Translationales Tandem-Programm für gen- und zellbasierte Therapien (nTTP-GCT) konzipiert und auf den Weg gebracht. 

Am 16. Januar 2025 wurde das Auswahlkolloquium als abschließender Schritt des Auswahlverfahrens für die Pilotausschreibung abgehalten. Wir freuen uns sehr, dass neun Tandems – bestehend aus je einem Junior Clinician Scientist und einem Translational Scientist -  in das Förderprogramm aufgenommen werden können. Die Tandems kommen aus Dresden, Erlangen, Hannover, Berlin und Mainz.

Die nTTP-Fellows erhalten durch das Programm gesicherte Forschungszeit, in der sie ihren GCT-Projekten nachgehen können, sowie Zuschüsse für projektrelevante Dienstreisen. Sie profitieren zudem von Weiterbildungen und deutschlandweiten Netzwerkaktivitäten.

Die KickOff-Veranstaltung für die Geförderten wird am 08.04.2025 in Berlin stattfinden und den Fellows die erste Möglichkeit zum Kennenlernen und für den gemeinsamen Austausch bieten. Wir freuen uns darauf!

Foto: © skynesher/Getty Images

GCT-Projektförderung startet mit 17 Teams in der ersten Kohorte

Siebzehn translationale Projekte für Gen- und Zelltherapieprodukte sowie zugehörige Diagnostika aus ganz Deutschland erhalten Förderung und Mentoring durch die SPARK-Methode [ENG]. Diese Initiative treibt Innovationen voran, stärkt das translationale Mindset und will so die Therapiemöglichkeiten für Patient*innen verbessern. Zusätzlich zur meilensteinbasierten Förderung erhalten die Projektteams Unterstützung durch SPARK Projektmanager*innen sowie Berater*innen in fachlichen und unternehmerischen Fragen, um die Produktentwicklung effizienter und schneller voranzutreiben. 

Die Projekte umfassen Bereiche wie Prozessentwicklung einschließlich Optimierung der Produktherstellung, Plattformtechnologien und Therapien für Seltene Erkrankungen, Autoimmunerkrankungen und Krebs.
Auf der SPARK-BIH-Website [ENG] erfahren Sie mehr über die geförderten Projekte. Die Seite wird stetig aktualisiert. 

Während die erste Kohorte bereits ihre Arbeit aufgenommen hat, ist der zweite Förderaufruf noch offen! Bewerbungen für Track 2 können noch bis zum 24. März 2025  eingereicht werden. 

Seltene Erkrankungen im Fokus:
Umwidmung von zugelassenen Medikamenten bringt neue Therapiemöglichkeit für das Leigh-Syndrom

Ein Beitrag von Stefanie Mahler, German Stem Cell Network (GSCN)

Stammzellforscher Ole Pless vom Fraunhofer-Institut für Translationale Medizin und Pharmakologie (ITMP) in Hamburg und Forscher Alessandro Prigione [ENG] (Universität Düsseldorf) suchen mit neuen Methoden nach „alten“ Medikamenten, um Seltene Erkrankungen zu heilen oder ihre Symptome zu lindern. Das German Stem Cell Network GSCN hat ein Videoportrait über ihre Arbeit gedreht und berichtet von der „Erfolgsstory“, bei der Pless & Prigione zusammen einen medikamentösen Ausweg für die Seltene Erkrankung des Leigh-Syndroms finden – mithilfe eines weltweit bekannten Medikaments für eine andere Erkrankung: Viagra

Mehr Informationen finden Sie hier

Foto: © Annika Zink, AG Prigione, Uni Düsseldorf

Durchbruch bei der Therapie von Autoimmunerkrankungen 

Am 4. Januar 2025 wurde ein weiterer, bahnbrechender Fortschritt in der Behandlung von Autoimmunerkrankungen bekannt: Erstmals wurde ein Patient mit primären Immunthrombozytopenie (ITP) erfolgreich mit einer CAR-T-Zelltherapie behandelt. Die Seltene Erkrankung führt zu einer gefährlich niedrigen Anzahl der Blutplättchen durch eine schädliche Reaktion des eigenen Immunsystems. In der innovativen Therapie, die in der Zusammenarbeit der Teams um Dr. med. Karolin Trautmann (Dresden) und Prof. Dr. med. Dimitrios Mougiakakos (Magdeburg) entwickelt wurde, werden körpereigene Immunzellen (T-Zellen) des Patienten so verändert, dass sie die fehlerhafte Immunreaktion gezielt bekämpfen. Die Krankheit ist bei den meisten Patient*innen gut medikamentös zu behandeln, jedoch gibt es eine kleine Gruppe von Patient*innen, bei denen keines der Medikamente langfristig wirkt. Der Erfolg dieser Behandlung bietet Hoffnung auf eine neue, wirksame Therapieoption für Menschen mit ITP und bietet Impulse für die Behandlung anderer Autoimmunerkrankungen. 

Foto: free licence / Unsplash

Eröffnungssymposium des Zentrums für Zell- und Gentherapie am Universitätsklinikum Freiburg

Ein Beitrag von Prof. Dr. Toni Cathomen - Wissenschaftlicher Direktor und Sprecher des Zentrums für Zell- und Gentherapie am Universitätsklinikum Freiburg

Über 200 nationale und internationale Expert*innen aus Wissenschaft und Medizin diskutierten am 17. Januar in Freiburg über die Zukunft der GCT in Deutschland. In den Eröffnungsreden betonten Dr. Dose (Ministerium für Wissenschaft, Forschung und Kunst Baden-Württemberg), Prof. Dr. Hein (Dekan der Medizinischen Fakultät der Universität Freiburg) und Prof. Dr. Dr. Wenz (Leitender Ärztlicher Direktor und Vorstandsvorsitzender des Universitätsklinikums Freiburg) die große Bedeutung des Zentrums – sowohl für Baden-Württemberg als auch für den globalen Fortschritt dieser innovativen Therapieansätze zur Behandlung schwerkranker Patienten. 

Das neue Zentrum wird unter der Leitung von Prof. Dr. Toni Cathomen (Sprecher und Wissenschaftlicher Direktor), Prof. Dr. Tobias Feuchtinger (Stv. Sprecher und Medizinischer Direktor) und Dr. Theresa Käuferle (Geschäftsführung) eine Schlüsselrolle in der Translation von Zell- und Gentherapieansätzen in die klinische Anwendung spielen, um neue Behandlungsmöglichkeiten für Patienten mit bislang unheilbaren Krankheiten zu entwickeln.

Foto: © CGF

Eine Frage der Ethik:
Dürfen Gentherapien so viel kosten? 

Die hohen Preise von Gentherapien werfen wichtige Fragen auf. In Kapitel 22 der Veröffentlichung „Gen- und Zelltherapie 2.023 - Forschung, klinische Anwendung und Gesellschaft“ wird ein finanzielles Modell diskutiert, bei dem die Kosten einer Therapie davon abhängen, wie erfolgreich sie ist. Diese Herangehensweise wird kontrovers betrachtet: Kann es richtig sein, dass teure Behandlungen nur dann bezahlt werden, wenn sie auch wirklich wirken? Kritiker warnen, dass hohe Preise den Zugang zu wichtigen Behandlungen für viele Menschen erschweren könnten, vor allem in ärmeren Ländern. Andererseits wird argumentiert, dass die Entwicklung solcher innovativer Therapien viel Geld kostet und die Preise daher gerechtfertigt sein könnten. Außerdem bietet das „performanceorientierte“ Modell den Vorteil, dass Kosten gesenkt werden, wenn eine Therapie nicht wirkt. Die Herausforderung bleibt, eine Lösung zu finden, die sowohl den Fortschritt in der Medizin als auch den fairen Zugang zu diesen Behandlungen sicherstellt.

Graphik: free licence / Unsplash

Dear Readers,

today marks the 18^th International Rare Disease Day. On this special occasion, we want to emphasize how the term "rare diseases" can be misleading—because "rare is many". In Germany, approximately four million people suffer from rare diseases, while across the EU, the number is estimated at around 30 million. Hence, gene and cell therapies offer tremendous potential for improving the quality of life of those affected.

In this newsletter, we update you on the continuous growth of the GCT network: You can now sign up to be displayed in the GCT atlas. Furthermore, our national entrepreneurship program GeneNovate has entered its second year with approximately 130 participants across six regions in Germany. In a position paper addressed to the future federal government, the Berlin Institute of Health at Charité underscores the urgent need to continue funding of the National GCT Strategy beyond 2026.

We also report, how the strategy has already gained remarkable momentum in a short period: In addition to our activities, the Regulatory Support Unit is already advising over 30 projects in early product development. Furthermore, the individual and project funding lines support 26 translational research projects and teams financially, with expertise, training opportunities and much more. And these are just the measures implemented so far. Please find an overview of all recommendations for action in the strategic document [GER].

Feel free to explore the details and share this newsletter with others who might be interested.

Happy reading and sharing!

Elke Luger and the Network Office Team

GeneNovate

Second Round Kicks-Off at Six Regions in Germany

With great enthusiasm, we launched the second round of GeneNovate in January —this year expanding it to already six regions: Munich, Dresden/Leipzig, Hannover, Heidelberg, Mainz, and Berlin. The official kick-off took place in Munich on January 16, 2025. We are thrilled to welcome around 130 trainees in this second workshop series! We look forward to exciting workshops, in-depth discussions, creative ideas and the formation of new start-up teams.

Would you like to participate 2026 or become a new GeneNovate site? Get in touch with us genenovate@bih-charite.de to learn how you can become part of the program!

Photo: © NWB

Future of Medicine: Securing GCT for Germany

The National Strategy GCT [GER] strengthens research, innovation and Germany’s position as a leading biotech hub. To fully unlock its potential, long-term funding is essential. In a statement to the future federal government, the Berlin Institute of Health (BIH) advocates for continued financial support beyond 2026.

Navigating the Critical Regulatory Path: How the RSU Facilitates ATMP Innovation

Established in June 2024 as part of the National Strategy GCT, the Regulatory Support Unit (RSU) provides expert regulatory guidance to publicly funded research groups across Germany developing Advanced Therapy Medicinal Products (ATMPs) and biologicals, many targeting rare diseases. With extensive, hands-on regulatory experience, the RSU supports projects from early product development onwards. It helps researchers to anticipate and address regulatory hurdles and to develop robust regulatory strategies to reduce risks and strengthen readiness for clinical trials.

To date, the RSU has provided independent, confidential and free of charge advice to over 30 projects covering a broad range of products including gene and cell therapies as well as tissue engineered products. This support includes Regulatory and Quality/GMP Gap Analyses, non-clinical guidance and assistance with early interactions with regulatory authorities, such as Scientific Advice Meetings. For rare disease therapies, the RSU also assists in obtaining Orphan Drug Designation (ODD), unlocking key development incentives.

Through this effort, the RSU is shaping an effective, well-prepared research landscape, ensuring that innovative therapies have a clearer path from bench to bedside. 

Contact us: reg-support@bih-charite.de

Graphic: © RSU

New National Personal Funding Program starts with 18 Translational Talents

The BIH Biomedical Innovation Academy (BIA) has designed and implemented the new National Translational Tandem Program for Gene- and Cell-Based Therapies (nTTP-GCT).

The final step of the selection process for the pilot call took place on January 16, 2025 with the digital selection colloquium. We are very pleased that nine tandems - each consisting of one Junior Clinician Scientist and one Translational Scientist - can be included in the funding program. The tandems are based in Dresden, Erlangen, Hannover, Berlin and Mainz.

Through the program, the nTTP fellows receive protected research time during which they can pursue their GCT projects, as well as grants for project-related business trips. They also benefit from educational opportunities and national networking activities.

The kick-off event for the fellows will take place on April 8, 2025 in Berlin and offers the fellows the first opportunity to get to know each other and exchange ideas. We are looking forward to it!

© skynesher/Getty Images

GCT project funding kicks off with 17 teams in the first cohort

Seventeen translational projects for GCT Products and Associated Diagnostics from across Germany, are now receiving funding and mentoring through the SPARK method. This initiative drives innovation, strengthens the translational mindset, and aims to improve treatment options for patients. In addition to milestone-based funding, project teams receive support from SPARK project managers and advisors on technical and entrepreneurial matters to accelerate and streamline product development. 

The projects cover areas such as process development, including optimization of product manufacturing, platform technologies, and therapies for rare diseases, autoimmune disorders and cancer.

You can learn more about the funded projects on the  SPARK-BIH website, which is continuously updated.

While the first cohort has already started its work, the second call for proposals is still open! Applications for Track 2 can still be submitted until March 24, 2025.

Focusing on Rare Diseases:
Repurposing Approved Medications Brings New Treatment Options for Leigh Syndrome

A contribution by Stefanie Mahler, German Stem Cell Network (GSCN)

Stem cell researcher Ole Pless (Fraunhofer Institute for Translational Medicine and Pharmacology (ITMP) in Hamburg) along with researcher Alessandro Prigione (University of Düsseldorf) are applying new methods to find "old" medications as candidates to cure or alleviate symptoms of rare diseases. The German Stem Cell Network (GSCN) has produced a video portrait about their work, showcasing their "success story" in which Pless & Prigione describe a pharmaceutical solution for the rare disease Leigh Syndrome—using a widely known medication for a different condition: Viagra.

More general information here [GER]

Photo: © Annika Zink, AG Prigione, Uni Düsseldorf

Breakthrough in the Treatment of Autoimmune Diseases with CAR-T cells

On January 4, 2025, another groundbreaking advancement in the treatment of autoimmune diseases was published: For the first time, a patient with primary immune thrombocytopenia (ITP) was successfully treated with CAR-T cell therapy. This rare disease causes dangerously low platelet counts due to a harmful reaction of the body's immune system. In this innovative therapy, the patient's own immune cells (T-cells) are modified to specifically target and combat the faulty immune response.
While most patients can be treated effectively with medication, there is a small group of patients for whom none of the treatments work long-term. The success of this therapy offers hope for a new, effective treatment option for people with ITP and provides insights for possible treatment options of other autoimmune diseases.

Foto: free licence / Unsplash

Kick-Off Symposium – Center for Cell and Gene Therapy Freiburg

A contribution by Prof. Dr. Toni Cathomen – Scientific Director and Spokesperson of the Center for Cell and Gene Therapy at the University Medical Center Freiburg

Freiburg, January 17, 2025 – The Center for Cell and Gene Therapy at the University Medical Center was officially inaugurated with a Kick-Off Symposium at the Historic Kaufhaus in Freiburg.

More than 200 experts from Freiburg and Germany, as well as leading scientists and physicians from around the world gathered to discuss the future of gene and cell therapy. In their opening speaches, Dr. Dose (Ministry of Science, Research and the Arts, Baden-Württemberg), Prof. Dr. Hein (Dean of the Medical Faculty, University of Freiburg), and Prof. Dr. Dr. Wenz (Chief Medical Officer and Chairman of the Board, Medical Center – University of Freiburg) highlighted the Center’s significance — both for Baden-Württemberg and for advancing these groundbreaking therapies on a global scale to treat severe diseases.

Under the leadership of Prof. Dr. Toni Cathomen (Spokesperson and Scientific Director), Prof. Dr. Tobias Feuchtinger (Deputy Spokesperson and Medical Director), and Dr. Theresa Kaeuferle (Managing Director), the new Center will play a pivotal role in translating cell and gene therapy innovations into clinical applications, paving the way for new treatments for currently untreatable diseases.

Photo: © CGF

A question of ethics:
Gene Therapies - Why so expensive?

The high prices of gene therapies raise important questions. In chapter 22 (Ethics, law and society) of the “Gentechnologiebericht": Gene and Cell Therapy 2.023 - Research, Clinical Application, and Society" [GER], a model is discussed in which the cost of a therapy depends on its success. This approach is a subject of controversy: Is it right to only pay for expensive treatments if they truly work? Critics warn that high prices could make it difficult for many people to access essential treatments, especially in poorer countries. On the other hand, it is argued that the development of such innovative therapies is expensive and therefore the prices could be justified. Additionally, the "performance-based" model has the advantage of reducing costs if a therapy is not effective. The challenge remains to find a solution that ensures both, medical progress and fair access to GCT.

Graphic: free licence / Unsplash